AMSC-ALS-001

Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je progredující neurodegenerativní onemocnění charakterizované selektivní ztrátou motorických neuronů. Onemocnění má vždy fatální průběh s průměrnou dobou přežití 3-5 let od stanovení diagnózy. Kauzální léčba dosud neexistuje, a tak celkový přístup k pacientům s ALS je zaměřen na ovlivnění jednotlivých symptomů.

V posledních letech, v souvislosti s nárůstem poznatků o kmenových buňkách a buněčné terapii vybraných onemocnění, se objevuje řada prací na zvířecích modelech ALS, které prokazují ovlivnění průběhu tohoto onemocnění. Na základě těchto výsledků se začínají připravovat první klinické studie, které by měly ověřit bezpečnost a účinnost buněčné terapie i u pacientů s ALS.

1. stanovená diagnóza pravděpodobné nebo definitivní ALS podle El Escorial kritérií a dostupné údaje o neurologickém sledování (včetně ALSFRS, Norrisovy škály, spirometrického vyšetření, MRI mozku a míchy) po dobu alespoň 6 měsíců před vstupem do studie;
2. riluzol neužívá nebo jej užívá v neměnné dávce alespoň 2 měsíce před plánovaným zařazením;
3. věk 18 – 65 let, muž nebo žena, očekávaná doba přežití alespoň 2 roky;
4. je schopen dát písemný informovaný souhlas se vstupem do studie.

1. FVC méně než 70%;
2. v případě bulbární formy ALS: méně než 15 bodů na Norrisově bulbární škále;
3. méně než 15 bodů na Norrisově končetinové škále;
4. těhotenství, kojení;
5. koagulopatie;
6. kožní infekce v místě odběru kostní dřeně nebo v místě aplikace suspenze kmenových buněk;
7. gastrostomie (chirurgické vyústění žaludku skrz břišní stěnu);
8. jakékoliv onemocnění, které může ohrozit bezpečnost pacienta ve studii (např. nedávný infarkt myokardu, srdeční selhání, selhání ledvin nebo jater, závažné infekční onemocnění, opakované tromboembolické příhody .....);
9. abuzus drog nebo alkoholu;
10. maligní onkologické onemocnění;
11. ženy v plodném věku neužívající účinnou ochranu proti početí (ověřenou orální antikoncepci, nitroděložní tělísko, podvaz vejcovodu), a/nebo jejichž sexuální partner neužívá účinnou metodu antikoncepce;
12. muži v plodném věku neužívající účinnou ochranu proti otěhotnění své sexuální partnerky a/nebo jejichž partnerka není účinně chráněna proti početí (užíváním orální antikoncepce, nitroděložním tělískem, podvazem vejcovodu).

1. Primární výsledek:
   Bezpečnost: Nepřítomnost komplikací v místě intrathekálně aplikace suspenze mesenchymálních kmenových buněk a nepřítomnost nové neurologické poruchy (meningitida, paraplegie, inkontinence), kterou nelze vysvětlit přirozenou progresí základního onemocnění.
2. Sekundární výsledek:
   Účinnost: Zpomalení progrese onemocnění ALS po aplikaci hodnoceného přípravku hAMSC (progrese choroby bude kvantifikována pomocí funkční škály ALSFRS, Norrisovy škály a spirometrických vyšetření).
   Bezpečnost: Nepřítomnost závažných nežádoucích účinků terapie.