Výsledky naší klinické studie AMSC-ALS-001 „Bezpečnost a účinnost autologních mesenchymálních buněk kostní dřeně (BM-MSC) v léčbě amyotrofické laterální sklerózy. Prospektivní, nerandomizovaná, otevřená studie.“ (EudraCT No. 2011-000362-35) byly publikovány v časopise Cell Transplantation (http://www.ingentaconnect.com/content/cog/ct/pre-prints/content-ct-1709_sykova_et_al).
Celkově bylo v studii sledováno 26 pacientů na bezpečnost podávaného buněčného léčebného přípravku a 23 pacientů splňovalo kritéria pro hodnocení účinnosti. Po intrathekální aplikaci BM-MSC se přibližně u 30 % pacientů objevily bolesti hlavy mírné až středné intenzity podobné bolestem po standardní lumbální punkci. Nebyly zaznamenány žádné závažné nežádoucí události. Pozorovali jsme zlepšení ALSFR skóre 3 měsíce po aplikaci (p<0.02) které u některých pacientů přetrvávalo až 6 měsíců (p<0.05). U přibližně 80 % pacientů zůstaly hodnoty usilovné vitální kapacity plic (FVC) stabilní nebo nad 70 % po dobu 9 měsíců. U 75 % pacientů zůstaly hodnoty svalové slabosti stabilní po dobu 3 měsíců po aplikaci BM-MSC. Tyto výsledky ukázaly, že intrathekální podání BM-MSC u ALS pacientů je bezpečná a že může zpomalit průběh onemocnění.